Metodă terapeutică ce utilizează genele şi informaţia pe care ele o poartă pentru a trata o boală genetică sau pentru a modifica un comportament celular.
Aplicaţiile terapiei genice la bolile ne-ereditare
Principalele boli avute în vedere pentru terapia genică sunt cancerul şi SIDA, dar indicaţiile s-ar putea extinde o dată cu dezvoltarea tehnicilor. In stadiul actual al cercetărilor, nu ne putem gândi la vindecarea celulelor bolnave. Strategia constă, din contra, în distrugerea lor fără a altera celulele sănătoase, ceea ce este imposibil cu chimioterapia clasică.
Actualmente sunt avute în vedere trei tehnici principale:

modificarea, prin tehnici genetice, a celulelor pacientului (limfocite, de exemplu), cu scopul ca ele să distrugă celulele bolnave (celule tumorale, de exemplu), făcând în aşa fel încât ele să fabrice substanţe toxice pentru aceste celule;
introducerea în mod specific în celulele bolnave a unei gene care, atunci când va fi citită, va conduce la fabricarea unui produs toxic care le va omorî;
introducerea unei gene capabile să stimuleze mijloacele de apărare imunitară a pacientului (a căror deficienţă a permis dezvoltarea tumorii)